干细胞研究新突破

新数据显示，参与加拿大研究的24例复发缓解型多发性硬化（MS）患者在接受自体造血干细胞移植（aHSCT）后13年间，除一例患者外均无疾病复发。
主要研究者，来自加拿大安大略省渥太华大学的Mark S. Freedman在2016年多发性硬化中心联盟（CMSC）年会上公布了该研究结果，并在线发表于The Lancet杂志。
移植前，24例参与加拿大MS骨髓移植研究的患者经历了167次复发，或1.2次/人年，Freedman称。移植后，在13年随访期间23例幸存者无复发。然而，有1例患者（4%）死于治疗方案所致的肝坏死和败血症。
这项2期无对照试验在加拿大三家医院进行，入组年龄在18~50岁的多发性硬化患者，预后不良，且存在持续的疾病活动，扩展残疾状态量表评分3.0-6.0。在使用白消安、环磷酰胺和兔抗胸腺细胞球蛋白后进行CD34-选择性 aHSCs移植。主要结局为无多发性硬化活动事件。
平均随访6.7年（范围3.9-12.7）。主要结局，移植后3年时无多发性硬化活动幸存者比例为69.6% (95% CI 46.6–84.2)。在aHSCT后的13年随访期间，314次MRI顺序扫描检测没有发现复发或Gd增强病变或新T2病灶。患者的脑萎缩速率下降至健康对照者的预期水平。24例患者中有一例死于移植相关并发症。35%患者的扩展残疾状态量表得分有持续改善。
在无任何疾病修饰药物使用的情况下，我们对多发性硬化患者的治疗，首次长时间未发现CNS炎症活动。此外，许多患者的神经系统功能有显著恢复。